2022年11月17日，上海——專(zhuān)注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今天首次對(duì)外公布其長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素（周制劑）——隆培促生長(zhǎng)素（lonapegsomatropin）3期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的主要研究數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)針對(duì)中國(guó)生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）兒童，隆培促生長(zhǎng)素是一種每周給藥一次且釋放未經(jīng)修飾生長(zhǎng)激素的前藥。

研究結(jié)果表明，隆培促生長(zhǎng)素或生長(zhǎng)激素日制劑治療52周后，年化生長(zhǎng)速率（AHV）分別為10.66 厘米/年和9.75 厘米/年 (組間差異0.91，95% 置信區(qū)間：0.37 ~ 1.45，p=0.0010)，達(dá)成研究主要終點(diǎn)，即隆培促生長(zhǎng)素非劣于生長(zhǎng)激素日制劑。根據(jù)預(yù)設(shè)的統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)，主要終點(diǎn)的分析結(jié)果也證實(shí)隆培促生長(zhǎng)素優(yōu)于生長(zhǎng)激素日制劑。多個(gè)預(yù)設(shè)的敏感性分析證實(shí)了結(jié)果的穩(wěn)健性。安全性結(jié)果顯示隆培促生長(zhǎng)素耐受性良好，安全性特征與生長(zhǎng)激素日制劑相當(dāng)。

目前中國(guó)已上市的生長(zhǎng)激素絕大多數(shù)都是每日注射的短效制劑。隆培促生長(zhǎng)素是從Ascendis Pharma引進(jìn)、基于創(chuàng)新的“TransCon暫時(shí)連接”技術(shù)研發(fā)的一種新型長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，只需每周注射一次。注射后，連接結(jié)構(gòu)以特定速率自動(dòng)裂解，并以可控的方式釋放未經(jīng)修飾的生長(zhǎng)激素。維昇的3期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)針對(duì)中國(guó)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥治療的隨機(jī)、開(kāi)放、陽(yáng)性對(duì)照臨床試驗(yàn)，由中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員、華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任羅小平教授領(lǐng)銜作為主要研究者。

羅小平教授進(jìn)一步解讀主要研究數(shù)據(jù)時(shí)表示：“從第13周開(kāi)始，AHV在隆培促生長(zhǎng)素組明顯高于生長(zhǎng)激素日制劑組。與基線相比，第52周的身高標(biāo)準(zhǔn)差積分(SDS)在隆培促生長(zhǎng)素組和生長(zhǎng)激素日制劑組分別增加1.01和0.83 (p=0.0015)；且第13周開(kāi)始，隆培促生長(zhǎng)素組身高SDS改善更明顯。在52周治療期間，兩組的平均胰島素樣生長(zhǎng)因子-1（IGF-1）SDS均增加至正常范圍內(nèi)且隆培促生長(zhǎng)素組相對(duì)較高。IGF-1為肝臟對(duì)生長(zhǎng)激素反應(yīng)時(shí)產(chǎn)生的一種多肽，其生理作用主要為刺激軟骨細(xì)胞增殖、分化和膠原的合成。GH-IGF 的增強(qiáng)/拮抗系統(tǒng)可增強(qiáng)生長(zhǎng)激素的合成代謝作用，同時(shí)減弱糖異生和脂肪分解的生長(zhǎng)激素潛在不良效應(yīng)?！?/p>

維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示：“根據(jù)已上市產(chǎn)品的公開(kāi)數(shù)據(jù)，隆培促生長(zhǎng)素是目前唯一證實(shí)對(duì)比生長(zhǎng)激素日制劑優(yōu)效的長(zhǎng)效產(chǎn)品，今天宣布的此項(xiàng)中國(guó)3期臨床試驗(yàn)的52周關(guān)鍵數(shù)據(jù)，‘頭對(duì)頭’證實(shí)了每周一次隆培促生長(zhǎng)素非劣且優(yōu)效于生長(zhǎng)激素日制劑，安全性與生長(zhǎng)激素日制劑相當(dāng)。本研究與全球關(guān)鍵性3期研究（heiGHt研究）結(jié)果一致，顯示隆培促生長(zhǎng)素治療GHD兒童具有顯著的療效和良好的安全性，期待為中國(guó)兒童患者提供一種新型長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素的治療選擇?！?/p>

隆培促生長(zhǎng)素在大中華區(qū)以外的全球臨床開(kāi)發(fā)由Ascendis Pharma A/S負(fù)責(zé)，該藥已分別于2021年8月和2022年1月被美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）及歐盟委員會(huì)（EC）批準(zhǔn)用于兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥。

維昇藥業(yè)是專(zhuān)注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于以更具人性關(guān)懷的創(chuàng)新療法，讓內(nèi)分泌患者享有更好的治療過(guò)程與療效，以實(shí)現(xiàn)向往的生活。維昇藥業(yè)以患者需求為先，致力于提供同類(lèi)首創(chuàng)（First in Class）或同類(lèi)最優(yōu)（Best in Class）的內(nèi)分泌疾病產(chǎn)品和治療方案。治療領(lǐng)域包括成人內(nèi)分泌、兒童內(nèi)分泌以及內(nèi)分泌罕見(jiàn)病。維昇藥業(yè)持續(xù)匯聚國(guó)際化背景的資深專(zhuān)業(yè)人才，以及全球創(chuàng)新前沿的技術(shù)和資源，深入布局中國(guó)市場(chǎng)，已在上海、北京、香港、臺(tái)北設(shè)立辦公室，并在蘇州設(shè)立大中華區(qū)研發(fā)制造基地，落實(shí)從研發(fā)、生產(chǎn)到銷(xiāo)售的內(nèi)分泌創(chuàng)新藥領(lǐng)域的全鏈條布局，讓更多的中國(guó)內(nèi)分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治療方案，更多信息請(qǐng)?jiān)L問(wèn)維昇藥業(yè)官網(wǎng)。

1 TransCon（Transient Conjugation, 暫時(shí)連接）技術(shù)，通過(guò)獨(dú)特的連接結(jié)構(gòu)將載體分子與有生物學(xué)活性的原型藥物暫時(shí)（瞬時(shí)）連接。該技術(shù)平臺(tái)由Ascendis Pharma所有，維昇藥業(yè)獲得Ascendis獨(dú)家授權(quán)，將其旗下的內(nèi)分泌疾病方案在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化。

2 身高標(biāo)準(zhǔn)差積分（SDS）= ( 實(shí)際身高 － 同年齡同性別標(biāo)準(zhǔn)平均身高) ÷ 同年齡同性別身高的標(biāo)準(zhǔn)差

3 薛辛東 兒科學(xué) 八年制 （第二版）[M]. 北京：人民衛(wèi)生出版社, 2010.8 ：459-462

4 Kaplan SA, Cohen P. The somatomedin hypothesis 2007: 50 years later.J Clin Endocrinol Metab. 2007;92(12):4529-4535. doi:10.1210/jc.2007-0526