近日，金賽藥業(yè)申報的重組人生長激素注射液新適應(yīng)癥(包括Prader-Willi 綜合征)上市申請已獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準(zhǔn)(受理號：CXSS2101036、CXSS2101037、CXSS2101038、CXSS2101039)，這也是國內(nèi)生長激素產(chǎn)品首次獲批Prader-Willi 綜合征(PWS)適應(yīng)癥。

多適應(yīng)癥獲批

本次審批在此前多項(xiàng)獲批的適應(yīng)癥上新加了PWS適應(yīng)癥，至此，金賽藥業(yè)重組人生長激素注射液適應(yīng)癥已擴(kuò)展至10個：

· 用于因內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢;

· 用于因 Noonan 綜合征所引起的兒童身材矮小;

· 用于因 SHOX 基因缺陷所引起的兒童身材矮小或生長障礙;

· 用于因軟骨發(fā)育不全所引起的兒童身材矮小;

· 用于性腺發(fā)育不全(特納綜合征)所致女孩的生長障礙;

· 用于Prader-Willi 綜合征(PWS);

· 用于接受營養(yǎng)支持的成人短腸綜合征;

· 用于已明確的下丘腦-垂體疾病所致的生長激素缺乏癥和經(jīng)兩種不同的生長激素刺激試驗(yàn)確診的生長激素顯著缺乏;

· 用于重度燒傷治療;

· 用于小于胎齡兒(SGA)所引起的身材矮小。

關(guān)于Prader-Willi 綜合征

PWS又稱肌張力低下-智能障礙-性腺發(fā)育滯后-肥胖綜合征，俗稱小胖威利綜合征，是一種基因組印記的疾病。據(jù)國際流行病學(xué)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，PWS的發(fā)病率在1/10,000到1/30,000之間[1]。目前，40~100%的PWS患者因生長激素缺乏導(dǎo)致身材矮小，而國內(nèi)外已有臨床試驗(yàn)及臨床指南提出，重組人生長激素治療PWS患者具有多方面的獲益，如身高、瘦體重、運(yùn)動、行為、認(rèn)知等方面[2-3]。而早在 2000 年，美國FDA已批準(zhǔn)重組人生長激素用于治療PWS兒童矮小。

參考文獻(xiàn)：

1. Cassidy, S. B. Genet Med 2012; 14(1): 10-26

2. Genet Med. 2018 January ; 20(1): 24–30

3. J Clin Endocrinol Metab, June 2013,98(6):E1072-87